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Mehr Freiraum für seltene Erkrankungen: Julien H. Park erhält Memorialstipendium der EKF-Stiftung

Dr. Julien H. Park und Marianne Grüneberg werten im Labor eine Probe ihrer Experimente aus. (Foto: Eva-Luise-und-Horst-Köhler-Stiftung / Anna Bauer)

Münster (mfm/hh) – Morgens in die Klinik, abends ins Labor - das ist das „Doppelleben“ von forschenden Ärztinnen und Ärzten, – auch das von Dr. Julien H. Park. Der 31-Jährige ist Pädiater an der münsterschen Uniklinik für Kinder-und Jugendmedizin und behandelt dort Kinder mir seltenen Stoffwechselerkrankungen. Für die Universität Münster forscht er an neuen Therapien. Die Else-Kröner-Fresenius-Stiftung hat dem jungen Forscher nun ein „Memorialstipendium“ in Höhe von 230.000 Euro bewilligt: Mit diesem Geld wird Park zwei Jahre von der Krankenversorgung freigestellt und finanziell bei der Laborarbeit unterstützt. „Ich bin sehr froh, dass ich mich in dieser Zeit vollständig der Forschung widmen kann. Neben der klinischen Arbeit ist das nicht möglich“, sagt Park. Sein Ziel: eine Behandlung zu finden für eine Untergruppe seltener Glykosylierungserkrankungen (CDG), den sogenannten Golgi-Homöostase-Erkrankungen.

Die Erkrankungsgruppe zeigt ein ähnliches Muster wie andere CDG-Erkrankungen: Zuckerketten werden nicht vollständig an Eiweiße angeheftet, dadurch funktionieren diese nicht richtig - die Erkrankung entsteht. „Das Problem der Golgi-Homöostase-Erkrankungen liegt nicht in der Anheftung der Zuckerketten, sondern beginnt schon einen Schritt früher“, erklärt Park. „Die Zuckerketten werden von Enzymen an Eiweiße angeheftet. Diese Enzyme brauchen ein saures Milieu, um zu arbeiten“. Enzyme sind die Maschinen der Zelle, die Zuckerketten an Eiweiße anbauen. So wie Mobiltelefone bei hohen Temperaturen ausfallen, können auch Enzyme nur unter bestimmten Bedingungen funktionieren. Die Glykosylierungsenzyme benötigen ein saures Milieu innerhalb der Zelle; das wird normalerweise durch Pumpkanäle in der Zellwand hergestellt. Diese sind bei den Golgi-Homöostase-Erkrankungen defekt, deshalb herrschen in der Zelle die falschen Ausgangsbedingungen für die Glykosylierungsmaschinerie. Park möchte das durch seine Forschung ändern.

„Wir werden das Substrat der Enzyme in die Zellkultur geben, um so die Glykosylierung zu verbessern“, sagt Park. Wenn die Experimente funktionieren, wird das Milieu in den kranken Zellen zwar nicht vollständig korrigiert - die Glykosylierungsmaschinerie kann jedoch effizienter arbeiten und die Krankheit ist behandelt. Bei Erfolg des Therapiekonzeptes erwägt die Arbeitsgruppe um Park, den Ansatz auf häufigere Krankheitsbilder zu übertragen, denen ähnliche Mechanismen zugrunde liegen. Vorerst steht aber die Behandlung der Golgi-Homöostase-Erkrankungen an erster Stelle, denen Park ab August dank Memorialstipendium der Else-Kröner-Fresenius-Stiftung seine volle Aufmerksamkeit widmen kann.

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