Kopenhagen/Münster - Der Internationale KFJ-Preis des Rigshospitalet - Universitätskrankenhaus der Universität Kopenhagen - geht in diesem Jahr erstmalig an einen deutschen Wissenschaftler: Prof. Heymut Omran von der Universität Münster. Mit seiner renommierten Auszeichnung würdigt das Rigshospitalet (deutsch: Reichshospital) die bahnbrechenden Beiträge des Mediziners auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen. Insbesondere die chronische Atemwegserkrankung Primäre ziliäre Dyskinesie (PCD) steht im Fokus von  Omrans Arbeit. Verbunden mit dem Forschungspreis, den der Kinderarzt und Wissenschaftler am Mittwoch [05.11.] in der dänischen Hauptstadt entgegennehmen konnte, ist ein Preisgeld von umgerechnet rund 234.000 Euro.

Noch vor wenigen Jahrzehnten waren die molekularen und zellulären Mechanismen, die der PCD zugrunde liegen, nur unzureichend verstanden und die therapeutischen Möglichkeiten äußerst begrenzt. Heute sieht die Situation ganz anders aus. Eine der treibenden Kräfte hinter dieser Entwicklung ist der diesjährige KFJ-Preisträger, Prof. Heymut Omran, Direktor der Klinik für Allgemeinen Pädiatrie am Universitätsklinikum Münster. Seit fast 20 Jahren arbeitet Heymut Omran eng zusammen mit Prof. Kim Gjerum Nielsen, Leiter des dänischen PCD-Zentrums am Rigshospitalet, der seinen deutschen Kollegen auch für den KFJ-Preis nominiert hat. Der ist benannt nach der Kirsten- und Freddy-Johansen-Stiftung, die die Auszeichnung finanziert, und geht in jährlichem Turnus an eine international hochrangige Forscherin oder einen Forscher, die beziehungsweise der mit dem Rigshospitalet zusammenarbeitet. ”Seit Beginn seiner Forschung hat Heymut Omran Pionierarbeit auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten geleistet, insbesondere bei den Ziliopathien. Seine Beiträge haben unser Verständnis von chronischen Atemwegserkrankungen wie der Primären Ciliären Dyskinesie verbessert”, begründet Prof. Nielsen seinen Vorschlag.

Bei der Entgegennahme des Preises zeigte sich Prof. Omran tief bewegt: ”Die Verleihung des KFJ-Awards ist sehr bedeutsame Anerkennung – nicht nur für mich persönlich, sondern vor allem auch für meine Kolleginnen und Kollegen in Kopenhagen.” Der Kinderarzt koordiniert derzeit den PCD-Bereich innerhalb des Europäischen Referenznetzwerks für seltene Atemwegserkrankungen (ERN-LUNG), das mittlerweile 40 Expertenzentren umfasst. Er leitet auch das Internationale PCD-Register, das Daten von über 3.500 Patienten in 50 Zentren aus 26 Ländern enthält.

Wenn aus einem Meilenstein eine neue Behandlung wird

Die langjährige dänisch-deutsche Zusammenarbeit ist eine tragende Säule der internationalen PCD-Forschung. Durch die Kombination von klinischer Expertise mit genetischer und molekularer Forschung hat sie zur Identifizierung zahlreicher krankheitsverursachender Gene, neuer diagnostischer Standards und zur Entwicklung gezielterer Behandlungsstrategien für PCD-Patienten geführt. Die gemeinsamen Anstrengungen mündeten zudem in ein starkes internationales Forschungsnetzwerk: Im Jahr 2022 wurde für die Durchführung von klinischen Studien unter Federführung von Prof. Omran und Prof. Nielsen das PCD Clinical Trial Network (PCD-CTN) gegründet. Das vom dänischen PCD-Zentrum am Rigshospitalet koordinierte internationale Netzwerk hat das Ziel, die translationale Forschung sowie patientenzentrierte klinische Studien im Bereich der PCD zu fördern. 

Jüngster Meilenstein ist die Entwicklung einer innovativen, auf Boten-RNA (mRNA) basierenden Therapie, die das fehlende oder defekte Protein bei PCD-Patienten ersetzen soll. Die Behandlung erfolgt durch Inhalation, wobei die mRNA es den Atemwegszellen ermöglicht, das Protein zu produzieren, das für eine normale Ziliarbewegung notwendig ist. Die erste klinische Studie am Menschen (Phase-1-Studie) wurde gerade abgeschlossen, was auf völlig neue Therapieoptionen für diese seltene Atemwegserkrankung hoffen lässt. ”Von Anfang an hat unsere Partnerschaft komplementäre Stärken kombiniert – die erstklassige klinische Expertise in Kopenhagen und unsere Expertise bei Genetik und molekularen Mechanismen”, beschreibt Omran den zentralen Erfolgsfaktor.

Abgestimmt auf den molekularen Defekt

Ein roter Faden in der Arbeit des Medizinprofessors und seiner Arbeitsgruppe ist die Umsetzung wissenschaftlicher Entdeckungen in klinischen Nutzen für Patienten. Mit dem KFJ-Preis möchte Omran seine Forschung weiter vorantreiben – mit besonderen Schwerpunkten auf der Identifizierung bislang unbekannter Krankheitsgene, der Stärkung molekularer Diagnostik und der Entwicklung personalisierter Therapien. Der Anspruch des Preisträgers: ”Durch die Kombination von Genetik, Molekularbiologie und klinischer Forschung wollen wir einer Zukunft näherkommen, in der jeder Patient von einer Therapie profitieren kann, die auf den zugrunde liegenden molekularen Defekt zugeschnitten ist.”