Für den Monat Februar 2026 geht das „Paper of the Month“ der Medizinischen Fakultät der Universität Münster an

Frank Erhard Uschner und Jonel Trebicka von der Medizinische Klinik B

Safety, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of VS-01, an intraperitoneal liposomal infusion, in patients with decompensated liver cirrhosis, ascites, and covert hepatic encephalopathy: a phase 1b, first-in-human, open-label, non-randomised, single ascending and multiple dose study
Uschner, FE; McCoy, M; (…) Trebicka, J
Apr 2026 | Lancet Gastroenterology & Hepatology 11(4):299-313

Begründung der Auswahl:
Die vorliegende Arbeit untersucht VS-01, ein neuartiges liposomales Medikament zur intraperitonealen Anwendung, als möglichen neuen Therapieansatz für Patienten mit dekompensierter Leberzirrhose. Dies ist eine Erkrankung mit hoher kurzfristiger Sterblichkeit und wenigen Behandlungsmöglichkeiten. In dieser ersten Phase-1b-Studie am Menschen zeigte VS-01 ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, ohne schwerwiegende Nebenwirkungen und mit überwiegend milden, kurzzeitigen unerwünschten Ereignissen. Die Ergebnisse sind wichtig, weil sie weitere klinische Studien unterstützen, um zu prüfen, ob VS-01 eine neue Behandlungsoption für schwere Komplikationen der Zirrhose werden könnte, einschließlich des akut-auf-chronischen Leberversagens.

Zu Hintergrund, Fragestellung und Bedeutung der Publikation:
Komplikationen der Leberzirrhose können zu einem akut-auf-chronischen Leberversagen (ACLF) führen, das mit einer hohen Mortalität einhergeht. Bislang existieren keine zugelassenen Therapien, die das ACLF ursächlich behandeln. Die einzige kurative Option für betroffene Patienten ist – insbesondere vor dem Hintergrund des bestehenden Organmangels – die Lebertransplantation.

Diese Phase 1b-First-in-Human-Studie zeigt, dass die intraperitoneale Anwendung von VS-01 bei Patienten mit dekompensierter Leberzirrhose, Aszites und coverter hepatischer Enzephalopathie sicher und gut verträglich ist. Zudem ist dies die erste Studie, in der eine intraperitoneale Arzneimittelapplikation bei Patienten mit dekompensierter Leberzirrhose untersucht wurde. Unsere Daten bestätigen, dass intraperitoneal verabreichte Liposomen die Ammoniak-Clearance (zur Therapie der hepatischen Enzephalopathie) verbessern und Blutmetabolite, die mit dem ACLF assoziiert sind, reduzieren können.

Diese Studie liefert eine Grundlage für die weitere Untersuchung Liposomen-basierter Therapien zur intraperitonealen Anwendung in kritisch kranken Patienten mit Leberzirrhose und akut-auf-chronischem Leberversagen.

Background and fundamental question of the publication:
Complications of liver cirrhosis can lead to acute-on-chronic liver failure (ACLF), a condition associated with high short-term mortality. To date, there are no approved therapies that address the underlying causes of ACLF. Consequently, liver transplantation remains the only curative treatment option for affected patients.

This phase 1b first-in-human study demonstrates that intraperitoneal administration of VS-01 is safe and well tolerated in patients with decompensated liver cirrhosis, ascites, and covert hepatic encephalopathy. Moreover, this is the first study to investigate intraperitoneal drug administration in patients with decompensated liver cirrhosis. Our data further confirm that intraperitoneally administered liposomes have the potential to enhance ammonia clearance (for the treatment of hepatic encephalopathy) and reduce blood metabolites associated with ACLF.

This study provides evidence supporting further investigation of liposome-based therapies for intraperitoneal administration in critically ill patients with liver cirrhosis and acute-on-chronic liver failure.

Förderung:
Details zu externen Förderern sind in der Publikation aufgeführt.

Die bisherigen ausgezeichneten „Papers of the Month“ finden Sie HIER.