München/Münster - Die Care-for-Rare-Foundation und die Werner-Reichenberger-Stiftung haben mit ihrer Initiative „pro.movere“ erneut zu gesellschaftlichem Engagement aufgerufen. Während einer feierlichen Preisverleihung in der Alten Pinakothek erhielt das Ehepaar Josephine und Dr. h.c. Hans-Werner Hector den Bayerischen Stifterpreis für ihr philanthropisches Engagement. Der Care-for-Rare-Science-Award wurde erstmals an zwei Wissenschaftler und ihre Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen vergeben: Zusammen mit Prof. Dierk Niessing (Ulm/München) erhielt Prof. Tobias Hirsch von der Universität Münster den Preis. Er erforscht die seltene „Schmetterlingskrankheit“.

Professor Hirsch hat gemeinsam mit einem interdisziplinären Team einen neuen Weg zur Behandlung der Epidermolysis bullosa, einer sehr seltenen genetischen Hauterkrankung, aufgezeigt. Betroffene Kinder werden als „Schmetterlingskinder“ bezeichnet, da ihre Haut so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings; bereits bei leichten Berührungen kommt es zu Blasenbildung und Hautablösung. Hirsch und sein Team konnten bei einem schwerkranken Kind erstmals eine kombinierte Zell- und Gentherapie durchführen und auf diese Weise 80 Prozent der Hautoberfläche heilen. Angesichts dieses ermutigenden Ergebnisses soll nun ein Zentrum zur Stammzell- und Gentherapie etabliert werden. Die bisher gewonnenen Erkenntnisse über die Mechanismen bei der Regeneration der Haut könnten außerdem bei der Behandlung von brandverletzten Patienten von großem Nutzen sein.

Prof. Niessing, der zweite Preisträger des Care-for-Rare-Science-Awards 2018, erhielt die Ehrung für sein wegweisendes Forschungsprojekt zum PURA-Syndrom, einer sehr seltenen genetischen, vor allem das zentrale Nervensystem betreffenden Erkrankung. Das erst 2014 erkannte PURA-Syndrom ist durch eine neuronale Entwicklungsstörung, epileptische Anfälle sowie Skelett- und Hormonstörungen gekennzeichnet. Weltweit sind bisher nur rund 250 Fälle bekannt. Niessing, der an der Universität Ulm und am Helmholtz-Zentrum München tätig ist, und sein interdisziplinäres Forschungsteam wollen ein umfassendes Verständnis über die dem PURA-Syndrom zugrundeliegenden Mechanismen erarbeiten, um – im Sinne einer patientenorientierten Wissenschaft – innovative Therapieansätze zu entwickeln.

Die festliche Verleihung des mit 50.000 Euro dotierten Care-for-Rare-Awards fand statt in der Alten Pinakothek in München vor rund 200 geladenen Gästen aus Wirtschaft, Politik, Kultur und Wissenschaft. Die hinter dem Preis stehende Initiative „pro.movere – mehr bewegen für München, Bayern und die Welt“ würdigt Persönlichkeiten, die sich in herausragender Weise für die Gesellschaft einsetzen, besonders für kranke und benachteiligte Kinder, und ruft gleichzeitig zu mehr bürgerschaftlichem Engagement auf.

Über seltene Erkrankungen:

Als „selten“ gilt eine Erkrankung, wenn weniger als fünf von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Bisher bekannt sind über 7.000 seltene Erkrankungen; die meisten von ihnen entstehen auf dem Boden kleiner Webfehler im Genom und sind immer noch nicht heilbar. Allein in Deutschland leiden schätzungsweise drei bis vier Millionen Menschen an einer der vielen seltenen Erkrankungen.